Oncologistas criam índice para priorizar remédios contra câncer

Diante do avanço acelerado de novas terapias oncológicas que chegam ao mercado com preços elevados e sem a garantia de prolongar ou melhorar significativamente a vida dos pacientes, a Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) desenvolveu um sistema próprio de priorização. Lançado em 2024 e com atualizações anuais, o Índice de Priorização de Medicamentos foi amplamente debatido durante o Congresso Brasileiro de Oncologia Clínica, realizado no Rio de Janeiro.

O objetivo da ferramenta é direcionar quais drogas devem receber atenção prioritária no Sistema Único de Saúde (SUS) e na rede suplementar, considerando que os recursos financeiros são limitados. “Você não vai ter dinheiro para incorporar tudo”, afirma a oncologista Clarissa Baldotto, presidente da Sboc. “Se a medicação tem benefício clínico alto, atinge um grupo grande de pessoas e o preço está razoável, vamos brigar por ela para que seja rapidamente incorporada.”

O debate sobre a eficácia dos tratamentos ganhou força após a publicação de um estudo em agosto no European Journal of Cancer, conduzido por pesquisadores da Escola de Medicina de Harvard, do hospital Brigham and Women’s e da Universidade Tsinghua, na China. O grupo analisou as aprovações iniciais de fármacos oncológicos concedidas pela FDA (agência reguladora dos Estados Unidos) entre janeiro de 2018 e maio de 2025.

Dos 106 medicamentos liberados no período, 58% apoiaram-se em investigações sem grupo de controle. Entre os 43 remédios autorizados com base em ensaios randomizados de fase 3 — considerados o padrão-ouro —, apenas 23% demonstravam aumento na sobrevida dos pacientes no momento da liberação, enquanto só 14% apresentavam melhorias na qualidade de vida.

Os especialistas avaliaram cada substância sob dois aspectos: o rigor metodológico do estudo de aprovação, indicando baixa probabilidade de falhas distorcerem os dados, e a dimensão do benefício clínico, calculada por meio da escala da Esmo (Sociedade Europeia de Oncologia Médica). Apenas 4 dos 43 produtos (9%) obtiveram desempenho positivo em ambas as frentes.

Para os autores da pesquisa, investigações mais estritas não garantem, obrigatoriamente, vantagens clínicas maiores, gerando uma desconexão preocupante devido aos elevados valores cobrados por essas tecnologias.

Impacto no cenário brasileiro

Como a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) costuma utilizar as diretrizes da FDA como parâmetro para o registro de novas alternativas, embora conduza análises próprias, os dados internacionais geram reflexos diretos no país. “Neste ano, vimos uma avaliação um pouco mais crítica, mas o registro ainda segue muito o que acontece lá fora”, pontua o oncologista André Sasse, diretor da Sboc e coautor do índice.

Dessa forma, ganha relevância a etapa posterior ao registro, conduzida pela Conitec (comissão encarregada das incorporações no SUS) e pela Cosaúde (comitê da ANS voltado à cobertura dos planos de saúde). Ambas já empregam a régua da Sboc, que fornece suporte técnico ao Ministério da Saúde na definição de prioridades.

Como funciona a pontuação da Sboc

A pontuação da ferramenta fundamenta-se majoritariamente no benefício clínico — quantificado pela escala da Esmo com foco em sobrevida, qualidade de vida e efeitos adversos — e na força das recomendações presentes nas diretrizes da Sboc.

Também integram a equação a presença do insumo na lista de medicamentos essenciais da Organização Mundial da Saúde (OMS), a existência de necessidades médicas não atendidas (quando o sistema carece de alternativas recomendadas), a relação de custo-efetividade e o impacto financeiro para o orçamento público.

As notas técnicas elaboradas para o pembrolizumabe, imunoterapia aplicada em diversos tumores, ilustram a aplicação prática da régua. No tratamento de câncer de colo do útero avançado, a droga atingiu 12 pontos e posicionou-se no nível 1, indicando recomendação para atuação imediata em prol de sua incorporação. O sistema da Sboc varia de 1 a 18 pontos, divididos em quatro níveis.

Nesse caso específico, pesaram favoravelmente a inclusão do produto na listagem da OMS e a escassez de alternativas eficazes no SUS, onde a quimioterapia tradicional assegura uma sobrevida mediana de 12 meses.

Em contrapartida, para o câncer de mama triplo-negativo inicial de alto risco, o mesmo fármaco somou dez pontos e ficou no nível 2, exigindo análises profundas de viabilidade. O motivo é que o SUS já disponibiliza esquemas de quimioterapia para o quadro, e a substância falha nos critérios de custo-efetividade, elevando os gastos públicos.

De acordo com Sasse, a métrica não atua como uma nota de corte rígida, mas sim como um balizador do esforço institucional que a Sboc aplicará na defesa de cada tecnologia. Nos patamares mais elevados, a entidade endossa petições, envia delegados e participa de audiências públicas. No extremo oposto, limita-se à emissão de parecer técnico. “Pode haver uma tecnologia de prioridade mais baixa que seja extremamente necessária para um nicho de pacientes”, argumenta.

Baldotto ressalta que o instrumento separa debates frequentemente misturados: se a terapia funciona, a dimensão de sua eficácia e o seu valor financeiro. “Às vezes deixam de aprovar medicamentos muito eficazes porque são caros e ninguém para para discutir. E há outros de baixo custo que nem valem a pena, mas são incorporados rapidamente.” A meta, reforça, não é descartar recomendações, mas sim sinalizar momentos em que é obrigatório “parar e discutir o preço”.

Desafios metodológicos e perspectivas

Um dos aspectos mais delicados apontados pelo estudo internacional reside na adoção de desfechos intermediários. Em 77% dos libertações conduzidas por ensaios randomizados, a FDA baseou-se em indicadores como o período até a recidiva do tumor, em vez da sobrevida global.

Sasse pondera que o uso de tais marcadores costuma ser inevitável. “Se a gente for esperar a morte de todos os pacientes, os estudos demorariam 20, 30 anos. O problema é que esses desfechos às vezes não se traduzem em benefício real.”

Para Baldotto, os números não trazem surpresa. Ela menciona o daraxonrasib, aprovado recentemente pela FDA para casos de câncer de pâncreas metastático. “A magnitude de benefício não é grande. Mas, depois de muito tempo, trouxe algum benefício para esses pacientes e tem um mecanismo de ação diferente, o que abre uma janela para drogas mais potentes.” O levantamento exige cautela, avalia, “mas não quer dizer que essas drogas foram em vão”.

O alinhamento estratégico com o Ministério da Saúde auxiliou na definição de prioridades para um lote recente de 23 indicações oncológicas integradas ao SUS. A previsão inicial era de distribuição aos pacientes até outubro, com expectativa de chegada em centros especializados até dezembro. “Não vão ser os 23, mas estamos andando.”

O evento no Rio de Janeiro reuniu ainda organizações internacionais, a exemplo do grupo Common Sense Oncology — do qual Sasse é integrante —, que questiona a liberação de fármacos amparadas em desfechos sem relevância clínica prática para o doente.

A expectativa da Sboc é que diretrizes mais transparentes também auxiliem o Poder Judiciário frente a demandas por tratamentos não incorporados, paralelamente à preparação de um manual voltado a políticas públicas direcionado a oncologistas. “Na formação médica, isso é pouco discutido. Olha-se para qualquer droga, a qualquer custo”, lamenta Baldotto.

Para Sasse, o médico frequentemente se vê isolado diante do enfermo, deliberando sobre os limites de sustentabilidade do sistema. “As regras de cobertura precisam ser mais claras. Mas isso não afasta a necessidade de transformar estatística, riscos e benefícios em algo que o paciente entenda, de maneira clara, humana e compassiva.”