Nova terapia com células CAR-T devolve movimentos a pacientes com SPR

Um avanço significativo na medicina foi anunciado por neurologistas nos Estados Unidos, que registraram melhoras expressivas no quadro da síndrome da pessoa rígida (SPR) em 26 pacientes utilizando uma nova abordagem de imunoterapia. O distúrbio neurológico em questão ganhou notoriedade mundial em dezembro de 2022, quando a cantora Céline Dion veio a público compartilhar que havia sido diagnosticada com essa condição rara e incurável.

Emocionada, a artista revelou em vídeo que a condição afetou “todos os aspectos da vida diária”, inclusive prejudicando sua voz. Estima-se que o problema afete de uma a duas pessoas em cada 1 milhão — uma estatística que pode estar subestimada. Trata-se de uma patologia autoimune em que o sistema imunológico ataca por engano o sistema nervoso central, especificamente os neurônios geradores de GABA, neurotransmissor que funciona como um “freio” para as contrações musculares. Como consequência, os diagnosticados sofrem com rigidez e espasmos que limitam drasticamente a mobilidade.

Apesar de décadas de investigações científicas, ainda não há cura ou medicamento específico para a SPR. Atualmente, os cuidados concentram-se no abrandamento dos sintomas para elevar a qualidade de vida por meio de fármacos, fisioterapia e terapias de modulação imunológica. Essa restrição obrigou Dion a se afastar temporariamente dos palcos, embora tenha retornado nas Olimpíadas de Paris em 2024 e iniciado sua primeira série de shows regulares em seis anos em setembro.

“Infelizmente, esses espasmos afetam todos os aspectos da minha vida diária, às vezes causando dificuldades quando ando e não me permitindo usar minhas cordas vocais para cantar do jeito que estou acostumada. Dói dizer a vocês hoje que isso significa que não estarei pronta para reiniciar minha turnê na Europa em fevereiro”, lamentou Céline em 2022.

Como funciona a terapia com células CAR-T

A nova técnica terapêutica empregada nos testes já é amplamente conhecida no combate ao câncer. O procedimento consiste na coleta de sangue do paciente para reprogramar as células de defesa, fazendo com que eliminem os linfócitos B, que são os responsáveis por produzir os anticorpos nocivos ao sistema nervoso na SPR.

Essa reprogramação ocorre em laboratório com os linfócitos T — células encarregadas de identificar e destruir alvos —, que passam a reconhecer a proteína CD19 na superfície dos linfócitos B e atacá-los. Antes de receber as células modificadas em dose única, o indivíduo passa por uma quimioterapia breve para reduzir temporariamente as defesas existentes e abrir espaço para a atuação das novas células, promovendo um “reset” imunológico. Com isso, os níveis dos anticorpos associados ao distúrbio caíram drasticamente.

Resultados em pacientes e dados do estudo

Participantes da pesquisa relataram mudanças profundas em suas rotinas. Jonathan Walden, por exemplo, dependia do auxílio da família para caminhar e realizar tarefas cotidianas, mas recuperou a autonomia e voltou a trabalhar após o procedimento. “Posso fazer tudo o que fazia antes. Vou caçar e consigo ir pescar”, afirmou ao The Guardian. “Não tive nenhum episódio desde que recebi o tratamento.”

Outra paciente, Shari St. Germain, sofria desde 2021 com fortes cãibras nas pernas, quedas e rigidez provocada por ruídos repentinos. Meses após a infusão, ela recuperou a independência gradativamente. “Não acreditei quando caminhei por sete minutos na esteira”, relatou à Mayo Clinic, recordando que costumava caminhar cerca de 11 km diários antes da doença.

Para Anastasia Zekeridou, neurologista da Mayo Clinic e coautora do estudo, o impacto é surpreendente. “Com os tratamentos existentes, conseguimos, por vezes, melhorar os sintomas, mas raramente observamos os pacientes retornarem ao seu nível de funcionalidade anterior”, explica. “A questão fundamental agora é saber se essas melhorias se sustentarão ao longo do tempo.”

A investigação foi liderada pela neurologista Amanda Piquet, da Universidade do Colorado — que também atua como médica de Céline Dion —, e avaliou 26 adultos entre 18 e 75 anos que não respondiam bem aos tratamentos convencionais. Os pesquisadores compararam o estado clínico antes da intervenção e 16 semanas depois.

O teste principal avaliou a caminhada em um percurso de 7,6 metros. Na semana 16, o tempo médio para concluir a distância caiu 46%, e 81% dos voluntários registraram uma melhora igual ou superior a 20%, patamar considerado clinicamente relevante. Dos 12 pacientes que precisavam de suporte como andadores ou bengalas no início, 8 completaram o teste sem auxílio. Outras escalas de rigidez e sensibilidade também apresentaram evolução positiva.

Os efeitos colaterais foram predominantemente leves, com reações inflamatórias de